70万一针救命药进医保

70万一针救命药进医保：从“天价救命”到“普惠可及”的跨越，还有多远？

2021年，一则消息刷爆网络：国内首个CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液，经过国家医保谈判价格从120万元/针降至约33万元/针，虽未直接纳入医保目录，但“年治疗费用不超过40万元”的承诺，让无数癌症患者看到了希望，2022年，另一款CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液谈判后价格降至约29万元/针，同样以“非医保但限定费用”的形式落地，2023年，国家医保目录调整中，更多“天价救命药”通过谈判大幅降价，部分甚至直接纳入医保支付范围——最引人注目的便是某款治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的“70万一针”诺西那生钠注射液，经过多轮谈判最终以3.3万元/针的价格进入医保,年费用从约1400万元降至33万元。

从“70万一针”到“3.3万/针”，从“普通家庭不敢想”到“医保基金托底”，这场“生命保卫战”的转折，背后是国家的决心、企业的妥协，还是市场的必然？当“天价救命药”终于撕开价格缺口，新的疑问也随之浮现：降价后的药，真的能“飞入寻常百姓家”吗？医保基金能否承受“救命药”的持续冲击？药企的“让利”是否可持续？患者从“用不起”到“用得上”，还有多少“最后一公里”需要打通？

“救命药”的“前世今生”：从“天价壁垒”到“破冰谈判”

要理解“70万一针救命药进医保”的意义，首先要明白这类药物的“特殊身份”，以诺西那生钠为例，它是全球首个治疗SMA的疾病修正疗法，通过鞘内注射给药，能够修复或替代患者体内的SMN蛋白，从而控制病情进展，SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，被称为“婴幼儿遗传病头号杀手”，患者多为婴幼儿，若不及时治疗，多数会在2岁前因呼吸衰竭死亡，而诺西那生钠在2019年进入中国市场时，定价高达69.97万元/针，首年需注射6针，后续每年需注射3针，总治疗费用轻松突破千万元，堪称“史上最贵救命药”。

“天价”背后，是研发成本的“高山仰止”，一款创新药从研发到上市，平均需要10-15年时间，投入资金高达数十亿美元，成功率不足10%，以CAR-T疗法为例，需要提取患者自身的T细胞，在体外进行基因编辑改造，再回输到患者体内，整个过程涉及细胞采集、制备、质控等复杂环节，技术和生产门槛极高，药企定价时，不仅要覆盖研发成本，还要承担专利保护期内的市场独占成本，天价”在某种程度上是创新药定价的“无奈之举”。

但对患者家庭而言，“天价”是一道“生死鸿沟”，据《中国SMA患者生存状况报告》显示，我国SMA患者约3-5万人，其中80%是婴幼儿家庭，多数家庭年收入不足20万元，面对70万一针的药费，即便倾家荡产、四处筹款，也难以支撑长期治疗，当诺西那生钠在2021年通过国家医保谈判降价并进入医保目录时，无数家长在网络上痛哭：“我的孩子有救了！”

这场“降价奇迹”的背后，是国家医保局的“灵魂砍价”，从2018年开始，国家医保局启动药品目录谈判，通过“以量换价”的策略，利用中国全球最大的单一药品市场优势，与企业进行“价格拉锯战”，以诺西那生钠为例，经过7轮谈判，最终从70万元/针降至3.3万元/针，降价幅度超过95%，国家医保局局长胡静林曾表示：“谈判不是‘砍价’，而是‘谈价’——通过科学测算，让企业有合理利润，患者能负担得起，基金能可持续运行。”

“进医保”≠“用得上”：降价后的“落地梗阻”与“现实困境”

尽管“70万一针救命药”通过谈判大幅降价，但“进医保”只是第一步，“用得上”“用得好”才是真正的考验，在现实中，从“降价”到“患者用药”，仍有多重“梗阻”需要打通。

（一）适应症限制：不是所有患者都能“符合条件”

创新药往往有严格的适应症范围，诺西那生钠也不例外，仅适用于“5岁之前发病的SMA 1型患者”，且需在“症状出现前治疗”效果